顶部logo

anbo104.com/工艺展览

启辰生生物获LNP关键技术专利授权破解mRNA药物研发“卡脖子”难题

2024.02.10 作者: anbo104.com/工艺展览

  1月30日,北京启辰生生物科技有限公司(以下简称“启辰生生物”)自主研发的LNP核心关键技术——“脂质化合物及其在核酸递送中的应用”收到国家知识产权局颁发的《授予发明专利权通知书》,标志着该技术正式获得专利授权。

  鉴于该专利对于国际上现有LNP核心技术专利壁垒的重大突破,为我国生物医药领域在mRNA等核酸药物递送方面破解“卡脖子”难题提供了有效的技术上的支持和产业支撑,为加速全球mRNA药物研发提供了“中国智慧”。

  据了解,LNP(Lipid nanoparticles 脂质纳米粒)是一种重要的非病毒载体,具有封装和传递治疗药物到体内特定位置的能力,可以在需要的时间释放其内容物,为各种疾病基因水平的靶向治疗提供载体系统。

  新冠疫情期间,LNP作为关键技术之一,因递送mRNA疫苗而受到广泛关注。为了在体内发挥作用,mRNA需要安全、有效、稳定的递送系统,保护核酸免于降解,并允许细胞摄取和mRNA胞内释放。而LNP的空腔中可以装载各类药物,包括小分子、多肽和核酸,能够保护这些药物免受破坏性蛋白酶的影响,并穿过细胞膜进入细胞。LNP的安全性经新冠mRNA疫苗得以验证。

  药物递送技术一直被认为是药物研发的“最后一公里”。对于mRNA疫苗、核酸药物、基因编辑和细胞疗法等,优化药物本身和普通给药系统很难解决成药性的问题,此时,递送技术就显得很重要,成为这些新技术不可或缺的一部分。

  在新兴的基因组药物领域中,LNP能发挥更大作用,帮助该领域解决安全高效递送的难题。通过改进LNP的设计和功能化,还能轻松实现对疾病治疗更精准的靶向和调控,开拓医疗治疗的新领域。

  随着mRNA-LNP在新冠疫苗上获得巨大成功,涉及LNP专利的诉讼案在近几年此起彼伏。对于新兴的mRNA企业和产业来讲,mRNA巨大的经济利益背后,是极高的专利壁垒和侵权风险。

  从mRNA研发公司Moderna对LNP领域的龙头公司Arbutus三项专利诉讼的结果看,LNP核心专利对脂质组分的保护较难突破专利挑战。各厂商对LNP技术的掌握还有是不是拥有相关专利成为业内竞争中非常非常重要的一环。

  据启辰生生物首席技术官栗世铀教授介绍,启辰生生物自主研发的LNP核心组分,阳离子脂质C2新分子:三氨基三尾结构,与MC3分子的一个氨基头和两条只含有烯烃的尾巴的结构不同,C2分子结构上有三个氨基和三条含有羟基基团及烯烃的尾巴,从化学原理上来看,这样的结构能保证C2与mRNA结合更紧密,并极大提高了溶酶体逃逸的效率。

  基于C2新分子构建的LNP配方,可大范围的应用于mRNA等核酸药物的递送系统,实验表明C2-LNP系统的mRNA递送效率更加高,制剂用量更小,相对安全性更好,生产所带来的成本也更低。

  目前,启辰生生物已完成了C2-LNP递送系统在药品注册中的安全性评价,并通过了国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的技术审评,也通过了中国食品药品检定研究院(NIFDC)的复核检验。该专利也通过了国际专利自由实施(FTO)评估,排除了专利侵权风险。其新冠mRNA-LNP疫苗样品也通过了中国食品药品检定研究院(NIFDC)的复核检验。

  LNP技术除了能用于mRNA递送外,还能应用于小分子化学药、siRNA、小分子多肽、蛋白药物等的递送。其前景还包括基因编辑工具递送、细胞内特定部位靶向、组织特异性递送、再生医学与组织工程的创新应用,以及免疫调节领域的突破。

  据估计,目前基于LNP的体内基因组药物的市场规模为510亿美元,且两款COVID-19 mRNA疫苗占据了大部分份额。随着COVID-19 mRNA疫苗收入下降,LNP药物的市场占有率可能进一步缩小。随着基因组学药物产品管线不断成熟以及制药公司对LNP创新的进一步投资,市场将再次增长。预计到2036年,基于LNP的基因组药物市场将反弹至480亿美元。

  栗世铀教授表示,未来启辰生生物将充分的发挥授权专利的优势,继续开展C2-LNP的配方优化和工艺提升,进一步开发具有组织和器官靶向性的LNP递送系统,持续保持公司在该领域的全球先进性。

  同时,启辰生生物也将充分的利用授权专利的优势,广泛深入地开展商业化合作,为国内外的核酸药物研发机构和制药公司可以提供全方位的服务。为此,启辰生生物已经布局在江苏宜兴建设逾10000平米的mRNA-LNP生产转化中心,可提供全面的、一体化的、可定制的CDMO服务。

  2月2日至4日,湖北、湖南等地突降冻雨,受恶劣天气影响,多趟列车晚点甚至停运。由于正值春运,大量旅客出行受到影响。

  近日一则“未来5年都没有大年三十”的消息引发公众关注。消息称,2024年2月9日是近年来最后一个大年三十,因为从2025年起至2029年都没有大年三十,只有大年二十九。科普专家这样认为,大年三十时有时无是正常历法现象,系农历大小月所致。

  中国气象局7日发布《2023年中国气候公报》,全面分析2023年中国气候基本概况、气候系统监测状况和主要气象灾害及极端天气气候事件,综合评估气候对各行业、环境、人体健康等方面影响。

  中国科学技术大学潘建伟、姚星灿、陈宇翱等人基于强相互作用的均匀费米气体,首次观测到了由多体配对产生的赝能隙。

  走进技术展厅,大屏幕上不仅实时展示着200公里外江苏兴化现代农业产业园的空气温湿度、风速、降水量、气压、土壤温湿度及土壤肥力等信息,还提供实时感知获得的作物长势信息。

  中央气象台预计,6日夜间至7日,江南北部和西部、西南地区东部等地部分地区仍有降雪或雨夹雪,贵州、湖南等地有冻雨,上述地区气温较常年同期偏低5摄氏度左右。

  6日上午,在海南昌江的核电基地,全球首个陆上模块化小型核反应堆“玲龙一号”外穹顶吊装完成。

  走近“工业城”里的工程师群体,听他们描摹新的一年建设制造强国的蓝图,看他们敢为敢创,善作善成。

  国家药监局日前发布的《2023年度药品审评报告》显示,2023年,药品注册申请受理量和审结量分别同比增加35.84%、28.80%,均创近5年新高。

  为应对雨雪雾天,济青中线在特大桥、水库、河流等重点位置安装上气象检测器、能见度检测器、桥面结冰状态检测器等。

  小手机,大世界。时至今日,手机已不单单是通信设施,而是集电脑、电视、钥匙、钱包、相机、手表、游戏机、遥控器、计算器、手电筒等功能于一身的生活必需品。

  冻雨是一种特殊的降雨天气。当雨滴从空中降落后,一旦遇到温度低于零摄氏度的物体,会迅速冻结成冰,气象上把这种天气现象叫作“冻雨”,冻雨落下后在物体表明产生冰层覆盖的现象叫作“雨凇”。我国南方一些地区把冻雨叫作“下冰凌”,北方地区则称为“地油子”或者“流冰”。

  国家药监局5日发布的《2023年度医疗器械注册工作报告》显示,2023年,该局共批准上市创新医疗器械61个,数量再创新高,比2022年增加6个。

  春节前夕,广西柳州三江侗族自治县的学子们“吃”上了科普“百家宴”,近距离体验了一系列精彩科普活动。

  随着种业振兴行动深入实施,种业知识产权保护力度明显地增强,创新环境持续优化,创新成果加快涌现。

  脑机接口(brain-computer interface,BCI),这个科技领域的新星,已经逐渐从科幻概念走向现实。

  发展新质生产力是推动高水平发展的内在要求和重要着力点,必须继续做好创新这篇大文章,推动新质生产力加快发展。

  陈达院士去世7年多了,南京航空航天大学核技术与多学科交叉创新研究中心的工作室,至今仍然挂着他留给学生们的那幅字——“格致穷理,知行合一”。

  2月5日,2024 ASC世界大学生超级计算机竞赛(ASC24)公布总决赛入围名单。